JAMA: 多发性硬化症患者逐步升级与早期强化疾病治疗的临床结果

2019-10-12 作者:陈晨 来源:晟斯医学

背景: 仍不确定如何积极治疗早期多发性硬化症。高效的疾病改良疗法(DMT)通常仅用于在基线时表达不良预后特征的个体。

实验目的: 根据初始治疗策略分析以人群为基础的队列的长期预后。

实验方法: 在这项队列研究中,数据来自1998年1月至2016年12月,并于2017年1月进行了分析。在总共720名接受DMT处方的患者中,有592名(82%)被纳入分析。排除的原因首先在其他地方或私人(n = 39),临床试验参与者(n = 25)和临床数据不足(n = 45)进行治疗。根据一线治疗策略对患者进行分类:高疗效(早期强化治疗[EIT])或中效DMT(上调[ESC])。主要结果是扩展残疾状况量表评分的5年变化。次要结果是持续残疾累积(SAD)的时间。调整了模型的性别,治疗年龄,开始DMT的年份以及ESC组逐步升级为高效治疗的方法。

实验结果: 592例症状发作的平均(SD)年龄为27.0(9.4)岁。EIT组的5年扩展残疾状态量表评分的平均(SD)低于ESC组(0.3 [1.5]对1.2 [1.5]);在调整了相关的协变量后,这一点仍然很显着(β= -0.85; 95%CI,-1.38至-0.32;P  = .002)。EIT到SAD的中位时间(95%CI)为6.0(3.17-9.16)年,而ESC为3.14(2.77-4.00)年(P  = .05)。对于ESC组中已升级为高效DMT作为二线治疗的患者,SAD的中位时间(95%CI)为3.3年(1.8-5.6;与EIT组的对数秩检验P相比) = .08)。校正相关协变量后,两组之间SAD的危险性没有差异。但是,在升级为高效DMT的患者中,有60%被观察到会发展SAD,同时在升级前仍接受初始中效治疗。

结论: 在现实生活中,早期强化治疗后的长期疗效优于一线中效DMT。当代的监视策略和升级协议可能反应不足。这一发现特别相关,因为通常根据可预测不良结果的临床和放射学特征,选择现实生活中的患者进行EIT治疗。这些数据支持对前瞻性随机临床试验的需求。


原始出处: Clinical Outcomes of Escalation vs Early Intensive Disease-Modifying Therapy in Patients With Multiple Sclerosis


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